*14:03JST NANO MRNA---抗がん剤「TUG1 ASO」、膠芽腫を対象とする臨床試験が最終投与レベルに到達 NANO MRNA<4571>は17日、脳腫瘍の中でも悪性度の高い膠芽腫(こうがしゅ)を対象とした独自のDDS製剤「TUG1 ASO」の医師主導による第1相臨床試験が、最終投与用量レベルである第4段階に到達したと発表した。

本治験は、「TUG1 ASO」製剤の安全性を評価し、次相試験における至適投与量を決定することを目的に、2024年2月に国内3施設において再発膠芽腫患者を対象に開始された。順調に患者の登録が進み、これまでに12名の患者に対して投与が実施され、大きな安全性上の問題は確認されていない。今後も安全性を最優先として治験を継続する方針で、2025年度内には登録完了すると見込まれている。
「TUG1 ASO」は、TUG1 (たんぱく質に翻訳されない長鎖RNAで、脳腫瘍などに多く発現が見られるがんの細胞死に関わる重要な因子)の働きを抑制するASO(アンチセンスオリゴ核酸)を同社独自の「YBCポリマー」を用いて血中滞留性を高めたDDS製剤である。

膠芽腫は、国内で年間約2000人が発症する極めて悪性度の高い脳腫瘍。現行の治療法には限界があり、新たな治療選択肢の必要性が高いとされている。

同社は、2025年6月16日から19日に米国ボストンで開催された「Bio International」にも出展するなど、本製剤について国内外での導出活動を進めている。

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